Méthodologie des essais cliniques : les critères de choix avant la mise en œuvre

- Introduction

• Comment mesurer, évaluer les objectifs d'expérience en recherche clinique ?
• Quelles sont les stratégies possibles ?

- Les critères pour choisir une stratégie

• La prise en compte des biais
• Les différents niveaux et types de preuves
• Les contraintes éthiques, réglementaires et économiques

- L'essai clinique contrôlé randomisé

• Définition et éléments clés
• Choisir le type de preuve : supériorité, non-infériorité ou équivalence
• Critères d'évaluation et populations d'analyse
• Choix des hypothèses nulles et alternatives (Test unilatéral ou bilatéral, paramétrique ou non paramétrique, choix du type de test)
• Liens entre hypothèses, tests et analyses

- Les cas de multiplicité

• Les sources possibles de multiplicité, risques et biais à contrôler
• Procédures usuelles simples : Correction de Bonferroni, Tests de Tukey, Newman-Keuls, Scheffé et Test de Dunnett
• Les procédures séquentielles non hiérarchisées et hiérarchisées
• Les procédures d'union-intersection
• Autres alternatives

- Calcul du nombre de sujets nécessaires

• Les éléments à prendre en compte
• Choix des risques de première et seconde espèce
• Formules et outils disponibles pour des cas variés
• Etablissement de la liste de randomisation